中药上市后药物经济学评价技术规范(征求意见稿)
3.7 效用[1](utility) 测量健康效用值时，当目标人群为健康人群时，建议使用通用(generic)效用值测量量表。当目标人群为患病人群，且有适合该病种的效用值测量量表时，建议使用疾病专用(disease specific)效用值测量量表。当目标人群为患病人群，但没有适合该病种的效用值测量量表时，建议使用通用效用值测量量表。健康效用值的测量工具可参照《中国药物经济学评价指南》推荐的量表。
3.8 效益[1](benefit) 直接效益(direct benefit)是指干预措施所节省的卫生资源。在测量直接效益时要特别防止双重计算，即避免将所改变的卫生资源同时计入成本和健康产出变量当中。
间接效益(indirect benefit)是指实行干预措施后所减少的病人健康时间的损失或劳动生产力恢复带来的效益；无形效益(intangible benefit)是指实行某项干预措施后减轻或者避免病人身体和精神上的痛苦，以及康复后带来的舒适和愉快等。这两者的量化没有直接发生实际货币交换的收益，因此需要一定方法予以测算。
, 百拇医药
3.9 成本效果分析[1](cost effectiveness analysis， CEA) 成本效果分析指导思想基于受限制的最优化方法，即成本的效果最大化或效果的成本最小化。健康结果以物理或自然单位表示。自然单位可以是临床各种单位，如减少的血压毫米汞柱、临床量表评分的改善；也可以是临床终点指标，如失能天数、挽救生命数和生命年的延长。是药物经济学评价中使用最广泛的评价方法。当研究药物与对照的临床结果(如功效和安全)相同时适用成本最小化分析(CMA)，即直接比较成本的大小。
3.10 成本最小化分析[1](cost minimization analysis， CMA) 成本最小化分析又称为最小成本分析，当2种备选治疗方案的结果(效果和安全性)相同时，根据成本来比较这2种治疗方案相对经济性的一种药物经济学评价方法，即直接比较成本的大小。
3.11 成本效用分析[1](cost utility analysis， CUA) 成本效用分析是以质量生命调整年作为健康产出，对2个或多个可选择的医疗干预进行经济学评价方法。是CEA的效果采用质量调整生命年(quality-adjusted life years，QALYs)来表示的一种特殊形式。QALYs同时考虑了生命质量(quality of life，QOL)和数量的变化，由于采用单一成本指标(货币)和效用指标(QALY)，适用于临床结局指标不同的各种不同治疗药物之间的比较。
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3.12 成本效益分析[2](cost benefit analysis， CBA) 成本效益分析理论基础是福利经济学的帕累托改善的标准原则。将成本和结果均转换为货币单位，对2个或多个可选择的医疗干预进行经济学评价方法。但由于效益难以精确测定而较少使用。目前常用估计效益的方法有人力资本法(human capital approach， HCA)和意愿支付法(willingness to pay，WTP)。
3.13 贴现[1](discounting) 贴现是指将未来成本和未来结果转化成现值。贴现率(discount rate)一般为市场利率，建议采用1年期的国家指导利率或国债利率进行贴现。对于健康产出，建议采用与成本相同的贴现率进行贴现和敏感性分析。
4 药物经济学评价主要内容
4.1 目的和研究角度 中药上市后药物经济学评价的目的是中药上市后的药物治疗疾病进行的成本-效果分析，提供成本效果最佳的药物治疗干预方案，监测药物的不良反应，优化药物资源配置。
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中药药物经济学评价研究可以站在国家、企业、医疗服务提供者(医院等)、第三付费方及终端消费者等不同的立场，分别从全社会、产业、医疗服务提供者、保险机构和患者等不同的角度和观点来进行。评价立场和观点不同，评价的目的或目标也随之而异。从全社会角度出发的中药药物经济学评价研究评价的目的是实现全社会药物资源的最优配置和最佳利用，进而实现社会群体健康状况的最大程度改善；从医疗服务提供者、保险机构角度出发的中药药物经济学评价研究评价的目的是如何以尽可能少的成本获得尽可能大的收益，实现自身利益的最大化；从患者个人角度出发的中药药物经济学评价研究评价的目的是如何以尽可能少的个人支付，实现自身健康状况的最大程度改善。研究者应根据研究目的和报告对象明确研究角度，应当自始至终坚持研究角度的一致性。一旦研究角度确定，研究设计、分析方法、成本和效果的测算等一系列评价过程也随之确定下来。
4.2 评价的药物 由于甲类国家基本医疗保险和工伤保险药品目录中的中成药多为通用药，其成本效果已不用证实，不需要进行评价。而对于“疗效较好，价格略高”的新药进入乙类国家基本医疗保险和工伤保险药品目录时，可以通过药物经济学评价来比较新药与常规用药的增量成本效果比，为决定某一中成药是否可以进入各省的乙类药品目录提供依据。
, 百拇医药
用于治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等的新药；治疗目前尚无有效治疗手段的疾病的新药；突发事件应急所必需的药品等药品不需要进行评价。缺少替代品的或者替代品少的药品不需要进行评价。在疗效上没有明显优势的，或不具成本优势的药品也没有必要进行评价。新上市的，存在众多替代产品的药品需要进行评价。对于具有传统疗效的中成药要有重点地开展经济学评价，治疗同一病症有中、西医治疗方案的，不同品牌的同种中药质量差异较大的，有多种剂型的，这些中药品种应该作为评价对象。
4.3 评价的研究设计 药物经济学评价设计包括前瞻性的“平行”研究和药物经济学临床试验、回顾性队列和病例对照研究、模型法研究设计及混合研究设计[3]。药物经济学临床试验是药物经济学评价常用的方法，也可接受二次数据的Meta分析，但必须保证研究文献的同质性[4]。诊断应采用“病”“证”结合的模式。, 百拇医药(谢雁鸣 王昕 王诺 常艳鹏)
3.8 效益[1](benefit) 直接效益(direct benefit)是指干预措施所节省的卫生资源。在测量直接效益时要特别防止双重计算，即避免将所改变的卫生资源同时计入成本和健康产出变量当中。
间接效益(indirect benefit)是指实行干预措施后所减少的病人健康时间的损失或劳动生产力恢复带来的效益；无形效益(intangible benefit)是指实行某项干预措施后减轻或者避免病人身体和精神上的痛苦，以及康复后带来的舒适和愉快等。这两者的量化没有直接发生实际货币交换的收益，因此需要一定方法予以测算。
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3.9 成本效果分析[1](cost effectiveness analysis， CEA) 成本效果分析指导思想基于受限制的最优化方法，即成本的效果最大化或效果的成本最小化。健康结果以物理或自然单位表示。自然单位可以是临床各种单位，如减少的血压毫米汞柱、临床量表评分的改善；也可以是临床终点指标，如失能天数、挽救生命数和生命年的延长。是药物经济学评价中使用最广泛的评价方法。当研究药物与对照的临床结果(如功效和安全)相同时适用成本最小化分析(CMA)，即直接比较成本的大小。
3.10 成本最小化分析[1](cost minimization analysis， CMA) 成本最小化分析又称为最小成本分析，当2种备选治疗方案的结果(效果和安全性)相同时，根据成本来比较这2种治疗方案相对经济性的一种药物经济学评价方法，即直接比较成本的大小。
3.11 成本效用分析[1](cost utility analysis， CUA) 成本效用分析是以质量生命调整年作为健康产出，对2个或多个可选择的医疗干预进行经济学评价方法。是CEA的效果采用质量调整生命年(quality-adjusted life years，QALYs)来表示的一种特殊形式。QALYs同时考虑了生命质量(quality of life，QOL)和数量的变化，由于采用单一成本指标(货币)和效用指标(QALY)，适用于临床结局指标不同的各种不同治疗药物之间的比较。
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3.12 成本效益分析[2](cost benefit analysis， CBA) 成本效益分析理论基础是福利经济学的帕累托改善的标准原则。将成本和结果均转换为货币单位，对2个或多个可选择的医疗干预进行经济学评价方法。但由于效益难以精确测定而较少使用。目前常用估计效益的方法有人力资本法(human capital approach， HCA)和意愿支付法(willingness to pay，WTP)。
3.13 贴现[1](discounting) 贴现是指将未来成本和未来结果转化成现值。贴现率(discount rate)一般为市场利率，建议采用1年期的国家指导利率或国债利率进行贴现。对于健康产出，建议采用与成本相同的贴现率进行贴现和敏感性分析。
4 药物经济学评价主要内容
4.1 目的和研究角度 中药上市后药物经济学评价的目的是中药上市后的药物治疗疾病进行的成本-效果分析，提供成本效果最佳的药物治疗干预方案，监测药物的不良反应，优化药物资源配置。
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中药药物经济学评价研究可以站在国家、企业、医疗服务提供者(医院等)、第三付费方及终端消费者等不同的立场，分别从全社会、产业、医疗服务提供者、保险机构和患者等不同的角度和观点来进行。评价立场和观点不同，评价的目的或目标也随之而异。从全社会角度出发的中药药物经济学评价研究评价的目的是实现全社会药物资源的最优配置和最佳利用，进而实现社会群体健康状况的最大程度改善；从医疗服务提供者、保险机构角度出发的中药药物经济学评价研究评价的目的是如何以尽可能少的成本获得尽可能大的收益，实现自身利益的最大化；从患者个人角度出发的中药药物经济学评价研究评价的目的是如何以尽可能少的个人支付，实现自身健康状况的最大程度改善。研究者应根据研究目的和报告对象明确研究角度，应当自始至终坚持研究角度的一致性。一旦研究角度确定，研究设计、分析方法、成本和效果的测算等一系列评价过程也随之确定下来。
4.2 评价的药物 由于甲类国家基本医疗保险和工伤保险药品目录中的中成药多为通用药，其成本效果已不用证实，不需要进行评价。而对于“疗效较好，价格略高”的新药进入乙类国家基本医疗保险和工伤保险药品目录时，可以通过药物经济学评价来比较新药与常规用药的增量成本效果比，为决定某一中成药是否可以进入各省的乙类药品目录提供依据。
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用于治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等的新药；治疗目前尚无有效治疗手段的疾病的新药；突发事件应急所必需的药品等药品不需要进行评价。缺少替代品的或者替代品少的药品不需要进行评价。在疗效上没有明显优势的，或不具成本优势的药品也没有必要进行评价。新上市的，存在众多替代产品的药品需要进行评价。对于具有传统疗效的中成药要有重点地开展经济学评价，治疗同一病症有中、西医治疗方案的，不同品牌的同种中药质量差异较大的，有多种剂型的，这些中药品种应该作为评价对象。
4.3 评价的研究设计 药物经济学评价设计包括前瞻性的“平行”研究和药物经济学临床试验、回顾性队列和病例对照研究、模型法研究设计及混合研究设计[3]。药物经济学临床试验是药物经济学评价常用的方法，也可接受二次数据的Meta分析，但必须保证研究文献的同质性[4]。诊断应采用“病”“证”结合的模式。, 百拇医药(谢雁鸣 王昕 王诺 常艳鹏)